29 de Febrero
DÍA INTERNACIONAL DE LAS ENFERMEDADES POCO FRECUENTES (EPOF)
En este marco, los ensayos clínicos constituyen una oportunidad de tratamiento
Desde el el 2008, cada último día de febrero el mundo se une para conmemorar el Día de las Enfermedades poco frecuentes (EPOF). El objetivo de esta jornada es generar conciencia y mejorar el acceso al diagnóstico y tratamiento para estas patologías singulares.
Se considera “Enfermedad poco frecuente” (EPOF) a aquellas cuya prevalencia poblacional es igual o inferior a una (1) en dos mil (2.000) personas. Si bien el número de pacientes por cada una de las patologías es reducido, en su conjunto representan entre el 6 y el 8% de la población general.
El 80% de las EPOF tienen una causa de origen genético y suelen ser complejas, crónicas y de difícil diagnóstico. Difícil también resulta el acceso a información clara y precisa, tanto de profesionales como de posibles alternativas de abordaje terapéutico.
Ante este panorama, los ensayos clínicos se constituyen como una oportunidad de tratamiento.
————————————————————————————————–
De acuerdo con la resolución 307/2023 del ministerio de Salud, se reconocen 5.885 enfermedades poco frecuentes (EPOF) en la Argentina, aquellas cuya prevalencia en la población general es igual o inferior a una (1) en dos mil (2.000) personas. En un 80%, estas patologías (complejas, crónicas y degenerativas) tienen origen genético y el 75% suelen presentarse durante la primera infancia. Lamentablemente, muchas de ellas aún no tienen cura ni tratamiento
En el país, 3,6 millones de personas viven con al menos una enfermedad poco frecuente, la mayoría de ellas en edad productiva/activa, entre los 20 y 59 años. En promedio, a una persona le puede llevar diez años llegar a un diagnóstico, hecho que conlleva a una demora considerable en su tratamiento y en el agravamiento de sus síntomas. Asimismo, más del 80% reconoce la imposibilidad de asumir los costos que insume la enfermedad (fuente FADEPOF, Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes)
Los pacientes con EPOF diagnosticada y sus familiares enfrentan también dificultades para acceder a información clara y precisa sobre su enfermedad como así también de posibles alternativas terapéuticas. La concientización en torno a las EPOF es crucial para superar estos obstáculos y mejorar la calidad de vida de quienes enfrentan estas condiciones únicas. En este marco, los ensayos clínicos se constituyen como una oportunidad de tratamiento.
La Dra. Georgina Sposetti –quien luego de años de ejercicio de la profesión, tuvo que “calzarse el traje de paciente” al ser diagnosticada con el Síndrome Lewis-Sumner, una enfermedad muy poco frecuente y sin tratamiento una década atrás- se expresó al respecto recientemente en sus redes sociales, mientras recibía la medicación que actualmente le permite sobrellevar su afección: “Si bien protesto y me enojo cada vez que vengo acá por mi medicación, también debería agradecer (…) primero, porque me permite una vida casi normal y segundo, porque soy una privilegiada que tuvo alcance a ella. Me siento en la obligación de alzar mi voz para que más pacientes tengan el mismo privilegio (…)
Su derrotero por encontrar un tratamiento la llevó oportunamente a investigar sobre posibles ensayos clínicos, de los cuales encontró poca o nula información o demasiado técnica, incluso para ella, profesional de la salud. Toda esta vivencia la inspiró a crear la plataforma www.unensayoparami.org el primer buscador de ensayos clínicos en español para Latinoamérica, con información clara y accesible para toda la comunidad.
Prosiguió en su post: “en países como los nuestros, muchas veces los ensayos clínicos son una alternativa que muchos desestiman porque desconocen, están rodeados de mitos o simplemente por falta de información. A los tomadores de decisiones, sepan que un ensayo clínico ES una alternativa que debemos informar cuando existe (…) Todos debemos trabajar en el acceso a los medicamentos ya probados y también en el acceso a los ensayos clínicos. Mi misión y la de www.unensayoparami.org es acercar esas oportunidades”
(Fuente: Instagram https://www.instagram.com/p/C3iWKhQruOP/?igsh=MW1hZTJpbjJ2anBoMA==)
El Dr. Federico Ariel, médico reumatólogo y jefe del Servicio de Investigación de la Clínica Adventista Belgrano, quien participa como investigador principal en diversos estudios para su área terapéutica, agrega algunas precisiones sobre los ensayos clínicos. “Cuando una persona decide participar en un ensayo clínico recibirá un medicamento que, en caso de ser aprobado, va a estar disponible recién en los próximos años, es decir que accede hoy a los tratamientos que van a recibir los pacientes en el futuro“. Asimismo, el profesional recalca la seguridad de los pacientes que ingresan voluntariamente a un ensayo clínico: “Cuando empieza un protocolo de investigación, lo primero que se debe hacer es pedir autorización al comité de ética. Se trata de una entidad totalmente independiente al equipo de investigación, que vela por los derechos y la seguridad del paciente y evalúa todo el protocolo (…) El paciente tiene que estar tranquilo; en investigación, hay una contención del equipo de investigación que controla permanentemente la posibilidad que haya un efecto no deseado del medicamento en estudio y ofrece contención en todo el proceso”.
LA HISTORIA DE RICARDO
Ricardo es paciente voluntario de un ensayo clínico en Argentina para artritis psoriásica (considerada EPOF) Luego de un largo camino, la investigación clínica le ofreció una luz de esperanza.
A los 40 años tuvo que aprender a convivir con su diagnóstico. Su primer brote empezó de manera aislada, sin demasiados inconvenientes. Pero a los meses, los mismos se prolongaron hasta llegar al punto más avanzado de la patología. La artritis psoriásica es una enfermedad autoinmune que afecta las articulaciones, principalmente en la columna, las manos y los pies. Inclusive, puede presentar afectaciones en las uñas y dactilitis, más conocido como dedos de salchicha. Se estima que entre el 10 /15% de las personas con psoriasis pueden manifestar artritis psoriásica.
Al principio, “no podía caminar, no podía apoyar los pies. Las piernas se me empezaban a endurecer. Un día me dolía una pierna, no entendía por qué. Al otro día, pasaron dos días, me duele la otra pierna”, recuerda Ricardo. Cuando empezaron a empeorar y ser más frecuentes, decidió atenderse por un profesional. Tras varios estudios lo diagnosticaron con artritis psoriásica.
“A uno lo ven sentado y dicen está perfecto, pero por dentro uno no puede abrir un frasco. Me cuesta levantarme, me cuesta atarme las zapatillas, me cuesta todo. Aunque uno se va acostumbrando al dolor, lamentablemente se va acostumbrando”, hace mención Ricardo sobre las dificultades de la enfermedad.
Su familia empezó a preocuparse por el avance acelerado de la artritis psoriásica. Hasta que su esposa encontró un tratamiento en investigación, a través de UN ENSAYO PARA MI. Con miedos e incertidumbres, pero sobre todo con el objetivo de poder recuperar su autonomía, decidió postularse para participar. “Lo primero que piensa uno es: voy a hacer un conejito de indias. Pero nada que ver, me sentí en una clínica normal. Me explicaron todo, que no me iba a pasar nada y cómo era el estudio”. Es que participar de un estudio de investigación representa la oportunidad de acceder a controles médicos frecuentes, análisis, y evaluaciones de su estado de salud sin ningún costo.
Testimonio Ricardo Participar de un ensayo clínico: testimonio de un paciente – Un Ensayo para Mí (unensayoparami.org)
INFORMACIÓN SOBRE ENSAYOS CLÍNICOS VIGENTES
En www.unensayoparami.org se encuentra información clara y accesible sobre ensayos clínicos disponibles en Argentina para algunas de las EPOF, entre ellas:
– Colitis ulcerosa Ensayo clínico para Colitis Ulcerosa – Un Ensayo para Mí (unensayoparami.org)
– Esclerodermia Ensayo clínico para personas con esclerodermia – Un Ensayo para Mí (unensayoparami.org)
Aún quedan muchas enfermedades poco frecuentes sin tratamiento. Por tal motivo, la investigación clínica resulta esencial.
Para mayor información, comunicarse a info@unensayoparami.org o a través de las RR.SS.
Instagram @unensayoparami
Facebook Un ensayo para mi
Acerca de Un Ensayo para Mí
Un Ensayo para mí es una compañía que vincula y facilita la comunicación entre todos los actores de la investigación médica (pacientes, médicos investigadores y laboratorios) para acelerar los tiempos de descubrimiento de nuevos medicamentos. Acompañamos a los pacientes que se postulan para participar en cada etapa del proceso. Contamos con el primer buscador de ensayos clínicos de Latinoamérica en español y portugués, con información simple, accesible y confiable: www.unensayoparami.org
